腺相关病毒（Adreno-Associated Virus, AAV）是微小病毒科（Parvoviridae）家族的成员之一。这一家族成员是一类微小、无被膜及具有二十面体结构的病毒。病毒颗粒的直径在20～26nm之间，含有大小在4.7~6kb之间的线状单链DNA基因组。它的复制和增殖依赖于辅助病毒的存在。重组腺相关病毒（rAAV）作为基因治疗的工具具有以下几个优点 ：
①. 无致病性。
②. 能在转染的宿主细胞长期表达。
③. 具有低免疫原性。
④. 可以感染多种细胞，而且不受细胞分化的影响。
这些特点正是 rAAV 可以作为基因治疗的条件。
2016年10月3日瑞典卡罗琳医学院在斯德哥尔摩宣布，将2016年诺贝尔生理学或医学奖授予日本科学家大隅良典，以表彰他在细胞自噬机制研究中取得的成就。随着这一奖项的颁布，自噬、基因编辑技术 CRISPR-CAS9、光遗传三大最前沿热门的生物研究对于诺贝尔生理医学奖的争夺终于尘埃落定，自噬研究拔得头筹。
下面我们将为大家讲讲AAV病毒在三大诺奖研究中的重要应用。
目前体外细胞自噬的监测和检测的方法已经比较成功，然而体内自噬的发生发展的检测方法还没有一个完善的方法。吉凯基因开发基于mRFP-GFP-LC3 结构的腺相关病毒，用于检测体内尤其是神经细胞内的自噬的发生。
（Measurement of autophagy flux in the nervous system in vivo）
- 腺相关病毒在基因编辑技术 CRISPR-CAS9中的应用
CRISPR/Cas9基因组编辑已经迅速成为最流行的系统在体外和生殖细胞的基因组编辑，但体内基因编辑方法在Cas9蛋白的递送、表达效率和安全方面存在困难。吉凯基因利用腺相关病毒（AAV）免疫原性低和血清型在体内特异性感染组织的特点，将AAV病毒和优化后spCas9蛋白相结合，形成了一套AAV-spCas9体内基因编辑系统。
（In vivo genome editing using Staphylococcus aureus Cas9）
- 腺相关病毒在光遗传研究中的应用
目前体外细胞自噬的监测和检测的方法已经比较成功，然而体内自噬的发生发展的检测方法还没有一个完善的方法。吉凯基因开发基于mRFP-GFP-LC3 结构的腺相关病毒，用于检测体内尤其是神经细胞内的自噬的发生。
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相关文献
[1]. Gene deficiency and pharmacological inhibition of caspase-1 confers resilience to chronic social defeat stress via regulating the stability of surface AMPARs. 2017, Molecular Psychiatry ( IF=13.204 ). 吉凯产品：AAV过表达。血清型：AAV1。研究领域：抑郁症。华中科技大学同济医学院。
[2]. Switching harmful visceral fat to beneficial energy combustion improves metabolic dysfunctions[J]. 2017, JCI insight . 吉凯产品：AAV干扰。研究领域：脂肪代谢。山东大学齐鲁医院。
[3]. Mesenchymal stem cells with enhanced Bcl-2 expression promote liver recovery in a rat model of hepatic cirrhosis[J]. 2016, Cellular Physiology and Biochemistry ( IF=5.104 ). 吉凯产品：AAV过表达。研究领域：肝硬化。哈尔滨医科大学附属第二医院。
[4]. Inhibition of Cdk5 rejuvenates inhibitory circuits and restores experience-dependent plasticity in adult visual cortex[J]. 2018, Neuropharmacology ( IF=5.012 ). 吉凯产品：AAV干扰。血清型：AAV2/8。研究领域：神经。中国科技大学。
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